對付阿爾茨海默病,人類或有新起點——美藥管局批準首款靶向并影響疾病進程的療法|今日視點

2021-06-09 01:00:00 來源: 科技日報 作者: 張夢然


圖片來源:視覺中國

科技日報記者 張夢然

當地時間6月7日,美國食品藥品監督管理局(FDA)宣布,加速批準渤健公司開發的阿爾茨海默病單克隆抗體療法aducanumab(商品名Aduhelm)上市。

這是自2003年以來FDA批準的首個阿爾茨海默病療法,也是全球首個靶向阿爾茨海默病基本病理生理學的療法。不過,《科學》雜志文章稱,這是一項震驚業內專家的有爭議的決定,因為FDA否決了一組顧問的結論,而FDA很少做出這種違背建議之舉。

無論如何,這一天值得銘記

如果說有什么領域是新藥研發的重災區,那么阿爾茨海默病榜上有名——臨床失敗率高達99.6%。

這是因為確切發病原因迄今未明。阿爾茨海默病屬于神經退行性疾病的一種。從病理學來看,它是大腦和特定皮層下區域神經元和突觸的損傷,這種損傷使病人出現顯著的大腦萎縮和衰退。目前認為一些遺傳因素和環境因素對該病的發病起了重要作用——但這僅是公認的危險因素,由于發病機制不明確,人們一直不能從根本上來阻止或延緩阿爾茨海默病病程的進展。

6月7日,首款可以阻止其進展的疾病修正類藥物終于獲批上市。

支持這一做法的人們認為:這不僅是一種新藥,還進一步證實了目前方法對疾病治療的有效性,讓人們真正看到了攻克該病的希望;但反對的聲音稱,明明兩項大型臨床試驗表明關于該藥物減緩患者認知能力下降的證據不足且薄弱,FDA還要堅持己見,實令人“困惑且懷疑”。

《科學》援引美國耶魯大學醫學院FDA監管政策專家約瑟夫·羅斯言論稱:“這一批準將對FDA和美國整個醫療保健系統產生巨大的影響?!?/p>

但FDA藥物評估和研究中心主任帕特利茲·卡瓦尊尼表示:“這種毀滅性疾病影響的不僅僅是患者本人,還有患者的家庭,此前已批準的療法僅能緩解疾病的癥狀,而aducanumab是第一種靶向并影響疾病進程的治療方法?!?/p>

在漫長的人類與阿爾茨海默病抗爭的歷史上,今天值得被銘記。aducanumab的獲批,很可能讓未來對阿爾茨海默病的研究站在一個全新的起點上,也可能像約瑟夫·羅斯所稱的——FDA“整個系統開始走向瓦解” 。

迷霧仍存,今天只是一個開始

盡管人類開始嘗試從根本上阻擋阿爾茨海默病的進程,但我們不得不認清一個事實,那就是阿爾茨海默病迷霧仍存。

病因未清,這是一個繞不開的結。對于科學家來說,可以著手的點,是阿爾茨海默病有一個標志性病理——β淀粉樣蛋白在細胞間沉聚成斑塊。多年來,眾多藥企及科學家團隊一直在進行清除β淀粉樣斑塊沉積的嘗試,結果大多失敗。

此次FDA發布的聲明也指出,aducanumab在3期臨床試驗中,一致地降低了患者大腦中淀粉樣蛋白斑塊的水平,但是對患者認知能力下降指標的緩解卻并不一致。

FDA承認這些對早期疾病患者的研究“在臨床獲益方面存在不確定性”。但他們認為,aducanumab對患者的益處超過了風險,因此對其使用了加速批準通道,這一通道被用于批準治療嚴重或危及生命的疾病的創新療法。

帕特利茲·卡瓦尊尼表示,加速批準可以更快地為患者帶來新的治療方式,同時刺激更多的研究和創新。

阿爾茨海默病協會首席執行官馬利亞·C·卡里羅認為,FDA這項批準開辟了阿爾茨海默病治療和研究的一個新時代。歷史告訴人們,首個新類型藥物的獲批會激勵整個領域,激發對創新療法的投入和鼓勵更大創新。因此她期待這一獲批無論對于這款新藥還是新療法來說,都只是一個開始。

需要的話,現在開始攢錢吧

根據渤健官網公布的價格,按照最高劑量(10mg/kg)計算,一位體重74公斤的患者每年用藥費用約為5萬美元。即便不考慮現存的爭議性,高昂的價格會不會影響人們對該藥物的期待?

市場研究公司EvaluateVantage的預測或許算一個答案:aducanumab在2026年的全球銷售額,可能將達到48億美元。

需要注意的是,根據加速審批條款,渤健還需要進行一項新的隨機對照臨床試驗,以驗證其的臨床效果,一旦臨床試驗沒能驗證其預期的療效,FDA可能啟動程序撤銷對該藥物的批準。

但aducanumab并不是唯一的希望,針對該病的藥物研發,也不僅局限于靶向淀粉樣蛋白。

“aducanumab只是未來5年到10年里有望造?;颊叩谋姸喟柎暮D∷幬镏械牡谝粋€?!卑柎暮D∷幬锇l現基金會創始執行董事兼首席科學官哈羅德·菲利特說,“豐富的研發管線、更多生物標志物、其他重要研究工具的出現,都意味著目前正在進行的臨床試驗將更加嚴格,也更具希望?!?/p>

加載更多>>
責任編輯: 左常睿
科技專題 更多>>
國內 更多>>

引入“互聯網+”的理念&...

為豐富老年學員的文娛生活,搭建老年學員展示平臺,宣傳老年大學辦學成果,山東省老年大學協會舉辦了“摩羅...

讓課外書點燃鄉村小學孩...

微信支付用戶可進入“知識星光”小程序收集星光,集滿99顆星光就能為鄉村小學的孩子捐贈一本課外書,還可以...

聚焦三大社會問題,用AI...

《2019年全國未成年人互聯網使用情況研究報告》顯示,目前46%的未成年人表示曾遭遇不良網絡信息,他們受到網...

打造中國生物醫藥產業的...

近年來,隨著智能科技的迅猛發展,越來越多的科技型企業開始涉足生物醫藥領域。12月26日,中國工程院院士、...

數字時代,讓我們與網絡...

據《中國未成年人互聯網運用報告(2020)》顯示,未成年人的互聯網普及率已達99.2%。未成年人首次觸網年齡不...

科報集萃 更多>>

格力“再掀11.11”:給更...

11月26日晚,格力電器發布《“再掀11.11 百億大讓利”公告》,宣布從11月27日開始,按照與“11.11”當天同類...

GES大會“新好論道”,共...

11月25日,由中國發展研究基金會、北京師范大學、騰訊、GSV(全球硅谷投資公司)、新東方、好未來聯合主辦的...

喜獲青少年足球產業推力...

11月16日,2019CIYF國際青少年足球嘉年華暨第二屆青少年足球運動獎頒獎典禮在廈門舉行。格力電器憑借在少年...

首屆中國數據安全和治理...

近日,中國信息協會信息安全專業委員會2019年年會暨首屆中國數據安全和治理高峰論壇在北京召開。本屆峰會以...

亚洲熟妇中文字幕五十中出